70万一针的特效药，带来的是一分希望九分绝望，若中医攻坚…

　　近几日，“天价特效药”诺西那生钠注射液上了热搜，一针70万，让人望而却步，此外，这款特效药在澳大利亚定价41澳元(约205元人民币)，与国内价格相差十万八千里，也引起了网络上的轩然大波。

　　诺西那生钠注射液是治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的特效药，由美国渤健公司(Biogen)研发，2016年12月23日首次在美国获批，是全球首个SMA精准靶向治疗药物。2019年2月22日，诺西那生钠注射液正式获得国家药品监督管理局批准，用于治疗5q脊髓性肌萎缩症(SMA)，并成为中国首个治疗SMA的药物。

　　脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，在新生儿中发病率约为 1/6000-1/10000，如果不进行治疗，大多数SMA-I型的患儿无法存活到两岁。据北京市美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心相关负责人透露，目前全国有1600多个SMA患者。患儿表现为严重的肌肉萎缩、无力，最终可能丧失行动能力，出现呼吸、吞咽障碍。

　　为什么诺西那生钠注射液会如此昂贵?国外药企研发新药历来有“十年十亿美金”一说，事实也是如此。据《健康界》消息，国外药企平均开发一个新药成本大概在8亿美金以上，资本化后的成本高达20亿美金，而这仅是开发普通新药的成本，针对罕见病的靶向药物成本则会更高。

　　诺西那生钠注射液在美国的定价是12.5万美元/针，第一年需要注射6次，需75万美元，第二年大概需要注射3次，37.5万美元，还有往后的治疗费用。目前国内该药售价为69.7万/针，且属于完全自费药物，如果终身使用，至少是上千万的费用。

　　面对如此巨额的治疗费用，自费的情况下，有几个患儿家庭能够承担得起?如此来看，这样的“天价特效药”带给患者的也许也只是一分希望，九分绝望吧。

　　至于在澳大利亚为何只需41澳元/针，是因为诺西那生钠注射液在2018年6月1日已被澳大利亚政府纳入当地的药品福利计划(PBS)，在澳持有澳大利亚医保卡的患者最多只需要为大多数PBS药物支付41澳元，其余费用由澳大利亚政府买单。没有医保卡的患者则依旧需要按数十万的原价购买。

　　其实，不管是否纳入医保，国外药企研制的这些“特效药”本质上都是昂贵的。这取决于私人资本药企研发药物的根本目的——赚取利润，如果最终没有利润可言，他们是不会投入大量的资本去研发药物的。

　　美国的专业人士对诺西那生钠注射液的“经济性”进行了评估，认为该药首年治疗之后的合理基准价格区间应为3.64万~6.48万美元/年，而实际定价，显然远远超出了市场承受能力。