新药来了!这一无法治愈的疾病有救了?

2025-03-24 3397 0
作者: 牛荷 来源: 中国新闻周刊

  “就像癌症治疗一样,阿尔茨海默病的治疗

  也许需要多种药物的组合。”

  大脑就像一座繁华的“记忆之城”。

  神经元细胞之间交错连接,搭建起一张复杂而精密的通信网络。每天,都有一群“清洁工”——小胶质细胞负责清理代谢废物,确保信息传递畅通无阻。

  某一天,聚集在神经元之间的β淀粉样蛋白开始异常积累,就像建筑废料一样,堆积成“斑块”,逐渐堵塞大脑的信息“高速公路”。另一种Tau蛋白,本该是稳固神经元内部的“支架”,也发生了异常变化,在细胞内部缠绕成一团,造成细胞功能受损。负责传递信息的化学物质,被困在这些“废墟”中,整个大脑的记忆功能逐渐崩溃。这不是科幻情节,而是部分阿尔茨海默病患者大脑中的真实病理变化。

  阿尔茨海默病,俗称老年痴呆症,是最常见的神经退行性疾病,但目前病因不明,无法治愈,其特征是认知障碍,逐渐发展为痴呆,最终会导致早逝。β淀粉样蛋白(以下称“Aβ”)斑块和Tau蛋白缠结是阿尔茨海默病的两个关键病理特征,相关假说也成为科学界试图解释发病机制的主流理论。

  近年来,阿尔茨海默病药物研发取得了一些重要进展。2021年6月,阿杜卡努单抗注射液获得美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准,该药由美国生物技术公司渤健和日本制药公司卫材合作开发,但由于临床效果和安全性存在争议,2024年1月,渤健宣布停止该药的开发和商业化。

  过去两年,仑卡奈单抗注射液和多奈单抗注射液分别获得FDA批准。这两款药均为针对Aβ的单克隆抗体,前者由卫材和渤健共同研发,后者由美国礼来公司研发。2024年,这两款药物分别获得中国国家药监局的上市批准,用于由阿尔茨海默病引起的轻度认知障碍和阿尔茨海默病轻度痴呆。

  已有上千人接受新药治疗

  “目前国内多家医院已开具仑卡奈单抗处方,尽管多奈单抗已获批上市,但药品尚未供应到医院。”复旦大学附属华山医院神经内科主任医师郁金泰接受《中国新闻周刊》采访时表示。2023年6月26日,仑卡奈单抗首次在华山医院的国家神经疾病医学中心开方,6名早期阿尔茨海默病患者将接受为期18个月的治疗。

  礼来全球高级副总裁、礼来中国药物开发及医学事务中心负责人王莉对《中国新闻周刊》说:“自多奈单抗获批以来,团队一直忙于完成进口药物的国内包装、准备上市等工作。预计今年一季度左右,医院将开始开方,多奈单抗将投入中国国内临床应用。”

  仑卡奈单抗和多奈单抗的给药方式均为静脉注射,前者每两周注射一次,后者每月注射一次。两款药物的治疗费用不菲。在美国,仑卡奈单抗的年治疗费用为2.65万美元(约19万元人民币),而多奈单抗的年治疗费用为3.2万美元(约23万元人民币)。在国内,多奈单抗的售价尚未公布,仑卡奈单抗的定价为每瓶2508元,规格为200毫克(2毫升)/瓶。以此价格计算,一名60公斤的患者,每月需注射约6瓶药物,月治疗费用约1.5万元,年治疗费用约18万元。

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